Los virus que combaten el cáncer, las terapias genéticas y una nueva clase de medicamentos para la caída del cabello son algunos de los avances médicos más emocionantes del año.
El año pasado nos trajo avances inspiradores en las ciencias médicas y de la salud, desde nuevos conocimientos sobre enfermedades devastadoras como la esclerosis múltiple y el lupus hasta tratamientos innovadores para la pérdida de cabello y la obesidad. Si bien algunos de estos avances, como el trasplante de órganos de cerdo en personas, aún están lejos de convertirse en terapias convencionales, en 2022 se produjeron varios avances que ya están cambiando vidas para bien.
Trasplantes de órganos porcinos
Varios equipos de investigación han hecho avanzar la ciencia del trasplante de animal a humano, o xenotrasplante, a pasos agigantados durante el último año y medio. Han demostrado que los órganos extraídos de cerdos genéticamente modificados para parecerse más a los humanos pueden sobrevivir el viaje inicial al cuerpo humano sin un rechazo agudo. En enero, un equipo de la Universidad de Alabama se convirtió en el primero en documentar el trasplante de dos riñones en un paciente con muerte cerebral.
Por importantes que sean estos logros, son el único primer paso para hacer de los xenotrasplantes una solución realista para abordar la escasez crónica de órganos de donantes, y también ha habido contratiempos recientes. En marzo de 2022, un hombre con una enfermedad terminal que se convirtió en el primer receptor vivo de un corazón de cerdo modificado murió inesperadamente dos meses después de la operación, posiblemente debido a una infección oculta transmitida a través del corazón de cerdo.
Una nueva era de tratamiento para la caída del cabello
Durante años, algunos científicos han estado estudiando si una clase de medicamentos que ya se usan para tratar afecciones autoinmunes, conocidos como inhibidores de JAK, también podrían ayudar con cierto tipo de pérdida de cabello conocida como alopecia areata. En junio, la Administración de Alimentos y Medicamentos finalmente validó este trabajo cuando aprobó baricitinib como el primer inhibidor de JAK para la alopecia areata severa.
Se cree que la alopecia areata afecta hasta a 7 millones de estadounidenses, y aunque algunas personas pueden beneficiarse de los tratamientos existentes, hasta ahora no había ningún medicamento específico que atacara la raíz de la afección (un sistema inmunitario hiperactivo). . Las personas con alopecia areata severa pueden perder todo el cabello a lo largo del cuerpo y el cuero cabelludo. En ensayos clínicos, se descubrió que baricitinib restaura cantidades sustanciales de cabello en aproximadamente un tercio de estos pacientes con la dosis más alta.
Es poco probable que la aprobación sea la única de su tipo, ya que ahora se están estudiando en ensayos clínicos otros inhibidores de JAK y posiblemente incluso más efectivos.
Descubriendo la causa principal de la esclerosis múltiple
La esclerosis múltiple es una afección neurológica devastadora y aún poco conocida que se estima que afecta a alrededor de 1 millón de personas en los EE. UU. En enero, un gran equipo de científicos publicó una investigación que parece haber confirmado el desencadenante principal de la EM: una infección causada por el Virus Barr.
Usando registros de salud meticulosamente mantenidos por el ejército de los EE. UU., el equipo demostró que contraer EBV aumentaba significativamente el riesgo de desarrollar EM años después. Solo un pequeño porcentaje de personas infectadas con EBV alguna vez desarrollan EM, por lo que es probable que haya otros factores que predispongan a las personas a padecerla. Pero otros expertos externos han estado de acuerdo con los hallazgos del equipo, que podrían apuntar a nuevos tratamientos efectivos o medidas preventivas contra la enfermedad debilitante, como una vacuna contra el EBV.
Lentes de contacto que liberan fármacos
En marzo, la FDA aprobó los primeros lentes de contacto que no solo ayudan a mejorar la visión, sino que administran activamente medicamentos a los ojos. Los lentes fueron desarrollados por Johnson & Johnson y se venden como parte de su marca Acuvue de lentes de contacto desechables. Liberan un antihistamínico de uso común llamado ketotifeno, que se espera que ayude a prevenir o tratar la picazón en los ojos por alergia durante hasta 12 horas.
Aunque esta es una aplicación relativamente simple, los médicos esperan que la tecnología pueda usarse pronto para ayudar a tratar afecciones oculares más graves, como cataratas y glaucoma.
Una posible cura para el lupus
En septiembre, investigadores en Alemania publicaron investigaciones tentadoras, aunque todavía preliminares, que podrían presagiar una nueva era para el tratamiento del lupus. En un ensayo pequeño, encontraron que los pacientes con lupus que recibieron un tratamiento contra el cáncer experimentaron una remisión sostenida de su enfermedad hasta por 17 meses.
El tratamiento se llama terapia de células T CAR y funciona modificando las células T de un paciente en el laboratorio para atacar mejor ciertos tipos de cáncer y luego infundirlas nuevamente en el cuerpo. Los investigadores teorizaron que estas células T modificadas también podrían atacar a las células inmunitarias equivocadas que producen los autoanticuerpos responsables del lupus. Y hasta ahora, parecen tener razón. Los cinco pacientes del estudio experimentaron una mejoría en los síntomas después de la terapia con células CAR T, junto con una pérdida completa de autoanticuerpos relacionados con el lupus.
El tiempo tendrá que decir si la remisión observada en estos pacientes es verdaderamente permanente y si el éxito del equipo se puede replicar con más pacientes. Pero esta terapia podría representar un gran avance en el tratamiento de la condición crónica.
Terapia génica para la hemofilia
En noviembre, la FDA aprobó el primer tratamiento de este tipo para la hemofilia B, una rara condición genética que socava la capacidad de una persona para coagular la sangre correctamente. El tratamiento, ahora llamado Hemgenix, es una terapia génica que entrega una copia funcional del gen que es disfuncional en las personas con hemofilia B.
Desarrollado por CSL Behring, Hemgenix no será barato. Se espera que cueste 3,5 millones de dólares por paciente, el precio de lista más alto hasta ahora para un tratamiento de dosis única. Pero sus fabricantes esperan que el medicamento valga la pena, ya que debería reducir la frecuencia con la que los pacientes necesitan costosas infusiones del factor de coagulación que les falta. Es posible que otras terapias génicas para la hemofilia A y B también lleguen pronto al mercado.
El éxito de la polipíldora
No todos los avances médicos son necesariamente costosos. En agosto, una píldora combinada tres en uno para enfermedades cardíacas, también conocida como polipíldora, pasó su prueba más grande hasta el momento. En un gran ensayo multinacional de sobrevivientes de ataques cardíacos, se demostró que la polipíldora, que contiene aspirina, una estatina común conocida como atorvastatina y el inhibidor de la ECA ramipril, previene más ataques cardíacos, accidentes cerebrovasculares y otros eventos cardiovasculares que la atención estándar. Como se esperaba, los pacientes también fueron más capaces de seguir tomando regularmente el paquete de medicamentos que los que tomaron los tratamientos individualmente.
Se espera que los hallazgos allanan el camino para que la polipíldora, desarrollada por la empresa Ferrer y aprobada en la UE y algunos otros países como Trinomia , sea más ampliamente aprobada. Y dado que el tratamiento está hecho con medicamentos que ya son baratos, debería seguir siendo una opción rentable para ayudar a los sobrevivientes de ataques cardíacos a mantenerse saludables.
Tratamiento de una enfermedad genética mortal en el útero
En noviembre, los médicos de los EE. UU. y Canadá informaron de una primicia médica. Pudieron comenzar a tratar la enfermedad genética mortal de un paciente en el útero, aparentemente ayudando a prevenir las complicaciones fatales que mataron a sus hermanos.
Su paciente, una niña llamada Ayla, fue diagnosticada con la enfermedad de Pompe, una condición rara que impide que las personas descompongan el glucógeno almacenado en el cuerpo. Aquellos con Pompe de inicio temprano a menudo mueren o desarrollan problemas de desarrollo severos dentro de los años, incluso cuando el tratamiento estándar, la terapia de reemplazo de enzimas, se administra poco después del nacimiento. Pero los investigadores de la Universidad de California en San Francisco han comenzado un pequeño ensayo para probar si proporcionar este tratamiento incluso antes, en el útero, podría proporcionar mejores resultados, siendo Ayla su primera paciente.
Hasta ahora, la estrategia parece haber funcionado. Ayla ha evitado los problemas que tenían sus hermanos, como un agrandamiento del corazón al nacer, y casi dos años después, está alcanzando sus hitos de desarrollo a tiempo. Ayla deberá seguir tomando la terapia de reemplazo de enzimas en el futuro previsible, pero los hallazgos de esta investigación en curso podrían algún día conducir a un nuevo estándar de atención para pacientes como ella.
Virus que combaten el cáncer
En septiembre, los científicos revelaron los resultados de un ensayo clínico de Fase I que podría ser una vista previa de una nueva vía de tratamiento del cáncer, que se basa en reclutar virus para luchar en nuestro nombre.
El tratamiento se llama RP2 y es una cepa modificada genéticamente del herpes simplex 1, el virus responsable de la mayoría de los casos de herpes oral en humanos. Desarrollado por la empresa Replimune, el RP2 tiene como objetivo matar selectivamente las células cancerosas y aumentar la capacidad del sistema inmunitario para atacar y neutralizar el cáncer. De los 39 pacientes con cáncer avanzado que recibieron RP2, ya sea solo o en combinación con un tratamiento de inmunoterapia, 10 pacientes parecieron responder, lo que significa que sus cánceres dejaron de crecer o se redujeron, mientras que un paciente incluso pareció experimentar una remisión completa que ha durado al menos 15 meses.
Los ensayos de fase I son solo el comienzo de la demostración de que un fármaco puede funcionar en las personas, y será necesario estudiar a muchos más pacientes para confirmar si RP2 puede ser un tratamiento eficaz contra el cáncer. Pero hay medicamentos similares en desarrollo, por lo que puede ser solo cuestión de tiempo antes de que los médicos puedan adoptar esta nueva estrategia para tratar el cáncer.
Un tratamiento para la obesidad similar a una cirugía
En mayo, la empresa Eli Lilly anunció los resultados del ensayo de Fase III de su fármaco para la diabetes tipo 2 y la obesidad, la tirzepatida. Las personas que recibieron las dosis más altas del fármaco perdieron hasta el 22 % de su peso corporal inicial, muy por encima de la pérdida de peso promedio observada en quienes recibieron consejos sobre dieta y ejercicio estándar. Los resultados de la tirzepatida incluso demostraron ser más sustanciales que los observados con el fármaco similar Wegovy de Novo Nordisk, aprobado para la obesidad el año pasado, y están cerca de acercarse a la pérdida de peso promedio observada con las cirugías bariátricas más efectivas.
Desde entonces, la tirzepatida ha sido aprobada por la FDA como tratamiento para la diabetes tipo 2 (vendido bajo la marca Mounjaro). Se espera que Eli Lilly complete la solicitud del fármaco para una posible aprobación como tratamiento para la obesidad a mediados del próximo año, y podría recibir el visto bueno de la FDA a finales de 2023. Se están preparando candidatos similares y muchos expertos en obesidad Creemos que estos medicamentos remodelarán radicalmente el panorama del tratamiento de la obesidad en los próximos años. Al mismo tiempo, también se espera que sean muy costosos y es posible que los planes de salud no los cubran regularmente (Wegovy actualmente cuesta más de $1,000 dolares por mes sin seguro).
