Innovadora Terapia Génica dirigida por electroestimulación: Una revolución en el tratamiento de la Diabetes

En un impresionante avance médico, un equipo multidisciplinario liderado por la Dra. Sophie Xue de la Universidad de Lyon y el Dr. Jian Huang de la ETH Zurich en Basel ha logrado un hito histórico en la terapia génica para el tratamiento de la diabetes tipo 1. En un artículo publicado recientemente en la prestigiosa revista científica “Nature Medicine”, los investigadores describen una técnica revolucionaria que combina ingeniería genética y electroestimulación para producir insulina de manera controlada y precisa en pacientes diabéticos.

La terapia, denominada “Sistema de Producción de Insulina Controlada por Electroestimulación” (DART), se basa en la ingeniería de células productoras de insulina utilizando el factor de transcripción NRF2. Este factor juega un papel crucial en la regulación de la respuesta antioxidante celular, pero los científicos descubrieron su potencial aún más allá. Al activar NRF2 mediante electroestimulación, se logra una producción sostenida de insulina, permitiendo un mejor control de los niveles de glucosa en sangre.

El proceso de ingeniería de células para DART fue meticuloso y requirió el diseño de vectores de expresión plasmídica con promotores sintéticos NRF2-dependientes. El Dr. Huang y su equipo trabajaron en estrecha colaboración con el Dr. Tom Wilson del Instituto Pasteur y la Dra. Marianne Gausling de la Universidad de Heidelberg para optimizar estos vectores y maximizar la producción de insulina en cultivos celulares.

Tratamiento innovador: Células DCINS modificadas implantadas en ratones diabéticos. Electroestimulación controla glucosa. Prometedor avance médico. Esperanza para pacientes con diabetes tipo 1. Aún en investigación. Futuro emocionante en terapia génica.

Los resultados de los experimentos in vitro fueron asombrosos, mostrando una producción sostenida de insulina durante horas después de la electroestimulación. Los animales diabéticos tratados con DART experimentaron una reducción significativa de la hiperglucemia y mejoras en los niveles de insulina. Además, los marcadores de deficiencia de insulina y cetonas se normalizaron, lo que reduciría el riesgo de complicaciones graves como la cetoacidosis diabética.

La Dra. Sophie Xue y su equipo de investigación en la Universidad de Lyon también demostraron la capacidad de ajustar finamente la producción de insulina variando la tensión y el período de electroinducción. Esta característica reversible y ajustable es un hito en el campo de la terapia génica, lo que sugiere que DART podría extenderse a otros biotratamientos.

Mirando hacia el futuro, el Dr. Huang señala que “DART podría allanar el camino para el desarrollo de una nueva generación de terapias génicas dirigidas por electroestimulación, desde intervenciones génicas en bucle cerrado hasta monitoreo telemétrico en tiempo real por parte de algoritmos médicos”. Los investigadores también destacan el potencial de DART para tratamientos más allá de la diabetes, donde podría ser vinculado a la producción in situ de diversas bioterapias.

El desarrollo de DART no estuvo exento de desafíos. El equipo tuvo que perfeccionar la técnica de microencapsulación para proteger las células productoras de insulina de la respuesta inmunológica en pacientes diabéticos. Trabajaron estrechamente con el Dr. Pierre DuPont del Instituto Pasteur y el Dr. Michael Reinhart del Hospital Universitario de Zurich para lograr la encapsulación eficiente de las células.

Además, los estudios de seguridad y toxicidad fueron rigurosos y contaron con la colaboración del Dr. Paul Lefort de la Universidad de Ginebra. Los resultados mostraron que la electroestimulación no produjo efectos tóxicos significativos en los tejidos circundantes y que el proceso fue seguro y bien tolerado por los animales de prueba.

Si bien la investigación está en sus etapas iniciales, el equipo está entusiasmado con el potencial de DART para revolucionar la terapia génica en el futuro. Aunque queda mucho por recorrer hasta llegar a ensayos clínicos en humanos, los resultados hasta ahora son extremadamente prometedores y ofrecen nuevas esperanzas para las personas que viven con diabetes.

La comunidad científica ha elogiado el enfoque innovador de DART y ha destacado la importancia de la colaboración interinstitucional en este proyecto. Se espera que en los próximos años, se realicen más investigaciones para optimizar el sistema y establecer su seguridad y eficacia en ensayos clínicos. Si todo sale según lo planeado, DART podría cambiar radicalmente la forma en que se trata la diabetes y sentar las bases para una nueva era en la terapia génica.

Fuente: An electrogenetic interface to program mammalian gene expression by direct current