Dos recién nacidos con leucemia están ahora en remisión, gracias al primer tratamiento mundial que utiliza células T genéticamente modificadas de donantes sanos. Los pacientes del Reino Unido recibieron por primera vez el tratamiento en 2015, después de que la quimioterapia no mostró resultados. Ahora, después de dos años, ambos permanecen libres de cáncer. Si se observa un éxito similar en futuros ensayos, el tratamiento podría ofrecer una forma barata y universal de combatir el cáncer, sin necesidad de adaptar las células T específicamente para diferentes pacientes.
“Esta aplicación de una tecnología emergente ha proporcionado una demostración del potencial de las estrategias de edición de genes para las terapias celulares de ingeniería, aunque con una experiencia clínica limitada a dos bebés”, escribe el equipo del Great Ormond Street Hospital de Londres.
Los bebés, que tenían 11 meses y 16 meses cuando comenzaron el nuevo tratamiento, habían sido previamente sometidos a quimioterapia para tratar la leucemia. Ambos tratamientos no mostraron resultados y se les dijo a sus padres que debían prepararse para lo peor.
Sin otras opciones, los médicos del Gran Ormond Street Hospital de Londres intentaron un nuevo procedimiento: inyectar a los lactantes células T genéticamente modificadas, conocidas como receptor de antígeno quimérico o células CAR-T, tomadas de donantes sanos.
Las células T son un tipo de glóbulo blanco que puede atacar y destruir las células infectadas dentro del cuerpo, incluyendo las células cancerosas. Desafortunadamente, las células T del cuerpo no siempre están a la altura para encontrar y destruir todas las células cancerosas, especialmente si están creciendo particularmente rápido. Ha habido intentos en el pasado para mejorar la capacidad de las células T para buscar y destruir las células cancerosas. Una de las maneras más exitosas involucra que los médicos toman las propias células T del paciente, y genéticamente las diseñan para atacar a las células errantes y las colocan de nuevo en el cuerpo, donde se reproducen y forman un ejército más agresivo. Pero no todos los pacientes tienen suficientes células sanas para que esto funcione.
Este nuevo tratamiento, por otro lado, no requiere las propias células T de un paciente, lo que significa que los médicos pronto podrían tener tratamientos genéticamente modificados listos para ser implementados tan pronto como se diagnostique el cáncer, en lugar de tener que esperar a manipular las células T del paciente.
A pesar de que ambos niños siguen en remisión dos años más tarde, lo que sugiere que el tratamiento está funcionando, será necesario tener más ensayos exitosos que involucren a un grupo mucho mayor de pacientes antes de que el tratamiento esté ampliamente disponible para otros pacientes.
Pero es emocionante ver los resultados hasta ahora, particularmente cuando significa salvar las vidas de dos bebés. Además del aparente éxito del tratamiento, tener un tratamiento comercial sería mucho más barato que tener que hacer ingeniería genética a las células T de cada paciente.
Este nuevo proceso implicaría el uso de la sangre de donantes para crear grandes lotes de CAR-T que podrían congelarse y administrarse en dosis.
Se estima que el costo de fabricar una dosis sería de unos $ 4.000 dólares versus el uso de las propias células T de un paciente cuesta aproximadamente US $ 50.000, lo que hace que el nuevo tratamiento sea mucho más asequible.
Esperemos que, como la investigación continúa, más médicos pondrán a prueba el tratamiento del equipo. Si tiene éxito, el tratamiento podría ver el uso en hospitales de todo el mundo, pero sólo el tiempo dirá.
El trabajo del equipo ha sido publicado en Science Translational Medicine.
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