En un ensayo clínico pionero, científicos de la Universidad de Kyoto lograron trasplantar células nerviosas derivadas de células madre pluripotentes inducidas (iPS) en el cerebro de pacientes con Parkinson. Los resultados, publicados en Nature, muestran mejoras clínicas notables sin efectos secundarios graves, posicionando a Japón a la vanguardia de la medicina regenerativa mundial.

De células reprogramadas a neuronas funcionales

Desde 2018, el equipo liderado por Jun Takahashi, director del Centro para la Investigación y Aplicación de Células iPS (CiRA), trabajó para transformar células iPS humanas en progenitores de neuronas dopaminérgicas. Estos progenitores se implantaron en dosis de 5 a 10 millones en ambos hemisferios del cerebro de siete pacientes de entre 50 y 60 años, cuyos síntomas de Parkinson ya no respondían adecuadamente a la medicación convencional.

La terapia se centra en resolver la raíz del problema: la pérdida de neuronas productoras de dopamina, responsables de los temblores y la rigidez característicos de la enfermedad. A diferencia de tratamientos previos basados en tejido fetal, esta técnica utiliza células adultas reprogramadas, lo que mejora la seguridad y evita dilemas éticos. En estudios de neuroimagen se confirmó que las células trasplantadas sobrevivieron, produjeron dopamina y elevaron los niveles de este neurotransmisor en el cerebro.

Resultados prometedores y camino hacia la aprobación

Durante dos años de seguimiento, los investigadores observaron que cuatro de los seis pacientes evaluados mostraron mejoras motoras medibles en la escala UPDRS, incluso en estado OFF (sin medicación activa), lo que indica un impacto real del trasplante en la función cerebral. En ningún caso se observaron efectos adversos graves, como la formación de tumores. Los efectos secundarios leves, como picazón en las heridas o una disminución temporal de la función renal, fueron manejables.

Estos resultados, publicados el 16 de abril en Nature, han impulsado a Sumitomo Pharma a planear una solicitud formal para obtener la aprobación ante las autoridades japonesas hacia finales del año fiscal 2025. De concretarse, sería la segunda terapia regenerativa basada en iPS aprobada en Japón, tras las láminas de células cardíacas desarrolladas por una startup ligada a la Universidad de Osaka. Asimismo, se anticipan ensayos clínicos similares en Estados Unidos, lo que aceleraría su adopción internacional.

Una plataforma regenerativa más allá del Parkinson

Este avance representa mucho más que un tratamiento aislado. Las células iPS, descubiertas por Shinya Yamanaka en 2006, permiten generar células humanas especializadas a partir de células adultas, abriendo la puerta a terapias personalizadas, menos invasivas y con menor riesgo de rechazo inmunológico. En este contexto, el tratamiento del Parkinson con iPS se perfila como el inicio de una nueva plataforma para abordar enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer o la esclerosis lateral amiotrófica (ALS).

Con una población mundial cada vez más longeva y vulnerable a estos trastornos, el enfoque regenerativo japonés podría transformar el paradigma terapéutico global. A diferencia de los fármacos tradicionales, que solo alivian los síntomas, las células iPS tienen el potencial de revertir procesos patológicos mediante la sustitución de neuronas perdidas. Es un paso hacia la medicina restaurativa, cuyo objetivo no es solo frenar la enfermedad, sino reconstruir lo que se ha dañado.

Referencia:

• Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Link.