La terapia génica BE-CAR7 marca un hito en la medicina moderna. Este tratamiento radical ha logrado curar la enfermedad en el 64 % de pacientes con cáncer previamente incurable, ofreciendo esperanza donde antes no existía. Los resultados iniciales muestran un avance revolucionario en la lucha contra la leucemia agresiva.

El origen de un tratamiento revolucionario contra el cáncer

El desarrollo de BE-CAR7 surge de la necesidad urgente de encontrar alternativas para pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T, un cáncer que no siempre responde a la quimioterapia ni al trasplante de médula ósea. En aproximadamente el 20% de los niños diagnosticados, los tratamientos convencionales no funcionan, dejando pocas opciones de supervivencia.

La primera paciente en recibir esta terapia fue Alyssa Tapley, una joven de 16 años de Leicester, Reino Unido. Tras el fracaso de los tratamientos estándar, su familia aceptó participar en el ensayo clínico. Alyssa declaró que lo hizo pensando en ayudar a otros, incluso si no funcionaba para ella. Su decisión abrió la puerta a un avance histórico.

El proceso de BE-CAR7 es complejo y se realiza en varias fases. Los glóbulos blancos de un donante se modifican para hacerlos universales, eliminando receptores de superficie y un marcador inmunitario llamado CD7. Luego se elimina la proteína CD52, lo que protege las células de los fármacos inmunosupresores. Finalmente, se introduce una secuencia de ADN mediante un virus modificado, permitiendo que las células produzcan el receptor de antígeno quimérico (CAR). Estas células diseñadas atacan directamente las células T cancerosas.

En el caso de Alyssa, el tratamiento funcionó. Su cáncer desapareció y ha podido retomar su vida, incluso con planes de convertirse en científica para contribuir a futuros descubrimientos. Su historia simboliza el impacto humano de este avance.

Resultados clínicos y esperanza para pacientes

Los ensayos clínicos de fase 1, realizados en el Great Ormond Street Hospital y el University College de Londres, incluyeron ocho niños y dos adultos. Los resultados fueron sorprendentes: el 82% de los pacientes alcanzó remisiones profundas y pudo someterse a trasplantes de médula ósea. De ellos, el 64% permanece libre de enfermedad, algunos desde hace más de tres años.

Este éxito no está exento de riesgos. No todos los pacientes sobrevivieron al tratamiento, y los efectos secundarios pueden ser severos. El sistema inmunitario tarda meses en reconstruirse tras el trasplante, lo que obliga a extremar precauciones contra infecciones. Aun así, los investigadores destacan que los beneficios superan los riesgos en casos de cáncer tan agresivo.

El profesor Waseem Qasim, líder del estudio, subrayó la importancia de aprender de cada experiencia, mientras que la hematóloga Deborah Yallop calificó los resultados como “respuestas impresionantes” frente a leucemias que parecían incurables. La dedicación de médicos, pacientes y familias ha sido clave para alcanzar este avance.

Impacto en la medicina y futuro de la terapia con células BE-CAR7

La terapia con células CAR-T ya había demostrado eficacia en otros tipos de cáncer de la sangre, pero BE-CAR7 representa un paso más allá. Su diseño permite superar barreras inmunológicas que antes limitaban el éxito de estos tratamientos. Con fondos benéficos, se planea ampliar el acceso a otros diez pacientes, lo que podría consolidar su aplicación clínica.

El estudio, publicado en el New England Journal of Medicine, ha generado gran expectativa en la comunidad científica. Expertos como la doctora Tania Dexter, de la organización benéfica Anthony Nolan, destacan que estos resultados ofrecen esperanza real a pacientes que antes tenían pocas probabilidades de sobrevivir. La combinación de innovación genética y compromiso humano abre un nuevo horizonte en la lucha contra el cáncer.

Si bien los desafíos persisten, BE-CAR7 demuestra que la ciencia puede transformar lo imposible en posible. Este avance podría marcar el inicio de una nueva era en la inmunoterapia contra la leucemia.

El tratamiento BE-CAR7 ha logrado lo que parecía inalcanzable: curar a pacientes con cáncer incurable. Aunque los riesgos son altos, los resultados ofrecen una esperanza tangible. Este avance no solo cambia vidas, sino que redefine el futuro de la medicina y la lucha contra la leucemia agresiva.

Referencia: 

• New England Journal of Medicine/Universal Base-Edited CAR7 T Cells for T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia. Link